Theo kết quả điều tra được công bố ngày 13-11, vụ việc liên quan đến một trẻ em mắc hội chứng hiếm gặp Snijders Blok-Campeau, một dạng rối loạn phát triển thần kinh hiện chưa có phương pháp điều trị hiệu quả.
Sau quá trình điều trị tại nhiều bệnh viện lớn không đạt kết quả, tháng 7-2023, gia đình bệnh nhi đã tìm đến nhóm nghiên cứu thuộc Viện Nghiên cứu Songjiang, Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải với hy vọng phát triển một liệu pháp chỉnh sửa gene tác động trực tiếp lên hệ thần kinh trung ương.
Nghiên cứu được hội đồng đạo đức của Bệnh viện Tân Hoa phê duyệt đầu năm 2025. Bệnh nhi được tiêm liệu pháp gene ngày 24-3-2025 và qua đời khoảng một tuần sau đó.
Kết quả đánh giá khẩn cấp kết luận nguyên nhân tử vong là biến chứng huyết khối vi mạch liên quan đến liệu pháp gene, đồng thời yêu cầu chấm dứt nghiên cứu.
Các nhà điều tra cho biết nhóm nghiên cứu đã không báo cáo đầy đủ và kịp thời các tín hiệu cảnh báo xuất hiện trong giai đoạn thử nghiệm trên động vật linh trưởng cho nhóm phụ trách lâm sàng.
Cuộc điều tra cũng kết luận bài báo khoa học công bố trên tạp chí Nature không đề cập các kết quả an toàn bất lợi từ nghiên cứu tiền lâm sàng cũng như việc bệnh nhi đã tử vong.
Nhà chức trách cho biết không phát hiện bằng chứng làm giả dữ liệu nghiên cứu. Tuy nhiên, cuộc điều tra phát hiện nhiều vi phạm về quy trình nghiên cứu, đánh giá an toàn, công bố xung đột lợi ích và giám sát đạo đức.
Gia đình bệnh nhi đã đóng góp 5,337 triệu nhân dân tệ (khoảng 800.000 USD) để tài trợ cho nghiên cứu, đồng thời tặng tiền mặt và quà tặng trị giá khoảng 1,06 triệu nhân dân tệ cho một số cá nhân tham gia nghiên cứu.
Toàn bộ số tiền và quà tặng này sau đó đã được hoàn trả hoặc giao nộp lại.
Trên cơ sở kết luận điều tra, hai nhà nghiên cứu họ Qiu và Yang đã bị sa thải, bị cấm tham gia các chương trình khoa học và công nghệ, không được xét tặng giải thưởng và danh hiệu trong 5 năm, đồng thời bị đưa vào danh sách vi phạm nghiêm trọng về liêm chính nghiên cứu.
Các cá nhân liên quan khác bị xử lý kỷ luật, các bệnh viện có liên quan bị xử phạt hành chính.
Vụ việc đã thu hút sự chú ý rộng rãi trong cộng đồng khoa học quốc tế khi Trung Quốc những năm gần đây nổi lên như một trong những trung tâm nghiên cứu liệu pháp gene và công nghệ chỉnh sửa gene phát triển nhanh nhất thế giới.
Sau cuộc điều tra, chính quyền Thượng Hải cho biết sẽ tăng cường giám sát các nghiên cứu liên quan đến công nghệ sinh học mới và các liệu pháp có mức độ rủi ro cao, đồng thời siết chặt quy trình đánh giá an toàn và đạo đức đối với các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai.
